最近,关于“ 日本宣布攻克白血病!单次治疗200万RMB,已纳入日本医保支付” 等相关内容的文章被自媒体转发,一时间笔者的微信朋友圈也被这类文章刷屏。作为在日本的医疗工作者,觉得有必要针对该文的一些谬误之处做出澄清,以免误导公众。
首先:推出白血病治疗新药Kymriah的是总部位于瑞士巴塞尔的制药及生物技术跨国公司诺华。在日本的制造和贩卖权是通过诺华日本的分公司进行的,换句话,即使白血病被攻克,功劳也论不到日本。
至于公众号中提到『诺贝尔医学生理学奖获得者,本庶佑教授接受采访宣布白血病被攻克』云云,实际情况是2018年获得诺贝尔医学生理学奖获得者京都大学高等研究院特别教授本庶于1992年首先鉴定PD-1为活化T淋巴细胞上的诱导型基因,这一发现是另一个于2016年通过临床实验的抗PD-1单抗(商品名opdivo和keytruda)的重要理论基础,本庶佑教授和这次的白血病治疗新药Kymriah,完全是半点关系也没有。部分自媒体在这里显然是移花接木,哗众取宠了。
那么,最关键问题是,白血病是否被Kymriah攻克了呢?
事实上,根据诺华的药物使用说明,该药物仅适合再发性和难治性CD19阳性的B细胞急性淋巴性白血病或弥漫大B细胞淋巴瘤。这句话的意思是,首先,我们平常说的白血病在医学上分为急性骨髓性白血病,急性淋巴性白血病,慢性骨髓性白血病,慢性淋巴性白血病四大类,每一大类中又还有分型,新药仅仅合适其中的B细胞急性淋巴性白血病或弥漫大B细胞淋巴瘤,且限定为CD19阳性,那么具体来说,日本政府预计该药物的使用会在2026年达到高峰,在日本一万多白血病患者中,能够适用该治疗的仅仅只有少得可怜的216人。
其次,该药物并未动摇白血病治疗中化疗和骨髓移植的地位,仅仅是在化疗或者骨髓移植失败的情况下作为备选项手段之一,诺华的使用说明强调了初发患者必须是两次以上化疗失败,复发患者也是在化疗失败后才可以使用Kymriah,换句话来,这个药物哪怕是对于CD19阳性的B细胞急性淋巴性白血病或弥漫大B细胞淋巴瘤白血病,也不是首选治疗方案。
最后,该药物的治愈率并非是百分之百,临床实验中弥漫大B细胞淋巴瘤达到的完全缓解率和部分缓解率分别是64.5%、93.3%,总体有效率在82%左右,那么,请问看到上述具体数据后,您还认为白血病已经被攻克了吗?
我们并非试图否认该药物的发售是白血病患者的福音,毕竟在个体化免疫治疗方面,这是一个里程碑式的药物。同时我们也赞赏日本劫富济贫的高福利制度,解除了患者因为数百万人民币药物因病致贫的可能性,这两者都是非常难能可贵的。
但在涉及到患者以后的治疗方向甚至生命相关的信息传递时,希望大家更谨慎一些,考虑更成熟一些,仔细阅读一下相关文献,毕竟,人命关天。
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